En un avance científico que promete cambiar las reglas del juego en la lucha contra los trastornos neurodegenerativos incurables, un equipo de investigadores de la Universidad Hebrea de Jerusalem ha resuelto un debate médico que llevaba décadas sin respuesta.
El estudio, liderado por el Prof. Dr. Eran Meshorer, junto a los investigadores Walaa Oweis, Malka Nissim-Rafinia, Elad Dvir, Matan Sorek y Sagiv Shifman, todos pertenecientes al Instituto de Ciencias de la Vida Alexander Silberman y al Centro Edmond y Lily Safra para las Ciencias del Cerebro (ELSC) de la Universidad Hebrea, descubrió el mecanismo exacto que protege a las neuronas del daño causado por enfermedades como la de Huntington.
El misterio de los “cuerpos de inclusión”: ¿amigos o enemigos?
La enfermedad de Huntington es un trastorno hereditario y devastador que destruye las células nerviosas del cerebro. Está causado por un error genético que hace que unas proteínas (llamadas polyQ) se deformen, se vuelvan “pegajosas” y se acumulen dentro de las neuronas, formando una especie de grumos llamados “cuerpos de inclusión”.
Durante más de 30 años, la comunidad científica global ha discutido si estos grumos eran los culpables de matar a las neuronas o si, por el contrario, eran un intento de la célula por defenderse.
Para resolverlo, los investigadores de la Universidad Hebrea utilizaron una tecnología revolucionaria: crearon modelos de neuronas humanas en el laboratorio a partir de células madre y las hicieron crecer juntas, cara a cara, unas con grumos y otras sin ellos.
El resultado fue contundente: las neuronas que tenían estos grumos sobrevivían mucho mejor al estrés celular. Los grumos funcionan en realidad como un “escudo protector” que encierra a las proteínas dañinas para que no destruyan la célula.
El interruptor maestro
El verdadero hito de la investigación radica en que el equipo de la Universidad Hebrea no solo demostró que este escudo es beneficioso, sino que identificó al “ingeniero” biológico que lo construye: un gen llamado ATF3.
En sus experimentos, los investigadores desactivaron el gen ATF3 y descubrieron algo impactante: sin este gen, las neuronas perdieron por completo la capacidad de fabricar el escudo protector, quedando totalmente indefensas y muriendo rápidamente.
Este descubrimiento de la Universidad Hebrea redefine lo que la ciencia sabe sobre la neurodegeneración:
- Abre la puerta a fármacos del futuro: en lugar de intentar destruir estos grumos (lo que podría empeorar al paciente), la medicina ahora puede buscar formas de estimular al gen ATF3 para ayudar al cerebro a defenderse.
- Modelo humano hiperpreciso: gracias al uso de células madre humanas, los resultados son sumamente fiables y aplicables directamente a la biología humana, superando las limitaciones de los antiguos modelos animales.
- Impacto en múltiples enfermedades: aunque se enfocó en Huntington, este hallazgo podría aplicarse a otros ocho trastornos genéticos similares que comparten el mismo mecanismo de acumulación de proteínas.
Orgullo y liderazgo científico global
“Este hallazgo nos da una pieza del rompecabezas que nos faltaba desde hace tres décadas”, explican desde el laboratorio de la institución. “Al comprender que el gen ATF3 es el encargado de activar las defensas de la neurona, la ciencia médica tiene ahora un objetivo claro y directo para diseñar terapias innovadoras que salven vidas”.
Con investigaciones de este calibre, la Universidad Hebrea de Jerusalem reafirma su compromiso histórico con la excelencia académica y su papel fundamental en la creación de conocimiento que transforma el futuro de la salud global.
El artículo de investigación titulado “ATF3-dependent formation of inclusion bodies in polyQ-expressing human iPSC-derived neurons confers cellular protection”, ya está disponible en Cell Death & Differentiation.
