La startup farmacéutica Orsight tiene como objetivo preservar la visión en pacientes con DMAE.
Alrededor de 200 millones de personas en todo el mundo padecen degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), y se espera que esa cifra aumente a casi 300 millones para 2040.
La DMAE es una enfermedad ocular que puede nublar la visión central. Son las principales causas de ceguera en los países occidentales, donde las personas viven lo suficiente como para experimentar problemas oculares del “primer mundo”. Uno de cada ocho occidentales mayores de 60 años puede desarrollar DMAE.
Ya en 2021, el mercado del tratamiento de la DMAE se estimaba en 7.400 millones de dólares. Estados Unidos representaba el 52% de ese mercado, la Unión Europea el 41% y Japón poco más del 7%.
La DMAE tiene dos etapas: seca y húmeda. La DMAE seca es lo primero. No hay que preocuparse por perder la vista de forma inminente en este momento, pero no existe tratamiento para ello.
La DMAE húmeda (también llamada DMAE “neovascular” o “exudativa”) llega más tarde, cuando los vasos sanguíneos recién creados filtran líquidos hacia la retina (por eso se llama “húmeda”), lo que produce una distorsión visual inicialmente y, en última instancia, una posible pérdida completa de la visión.
El tratamiento para la DMAE húmeda actualmente se centra en bloquear las vías de señalización del VEGF (factor de crecimiento endotelial antivascular) mediante medicamentos inyectados directamente en los ojos mensualmente o cada pocos meses.
Los tratamientos anti-VEGF incluyen Lucentis, Eylea y Avastin; este último es un medicamento utilizado para tratar el cáncer colorrectal, pero también funciona en los ojos, y por un precio considerablemente menor: 50 dólares la inyección frente a 2.000 dólares por las otras opciones.
Incluso con este estándar de oro, “no todo el mundo responde a la terapia anti-VEGF”, afirma la profesora Ofra Benny, cofundadora de Orsight Pharma, una startup que está desarrollando un nuevo tratamiento para la DMAE húmeda.
“La mitad de los pacientes sólo tienen una respuesta parcial. Algunos no responden en absoluto y empiezan a perder la vista. Es devastador”.
No es el único camino
Benny, licenciada en ingeniería biotecnológica, realizó su posdoctorado en el laboratorio del fallecido profesor Judah Folkman, quien era conocido como “el padre de la angiogénesis” por su enfoque en investigar cómo se forman nuevos vasos sanguíneos.
Fue pionero en la hipótesis -ahora probada y ampliamente utilizada para tratar el cáncer- de que los tumores sólidos necesitan vasos sanguíneos y, si no tienen los suficientes, crearán otros nuevos. Si se corta el suministro de sangre a los tumores, propuso Folkman, se puede tratar el cáncer.
Trabajando con Folkman, Benny identificó un inhibidor nuevo y probablemente potente que se dirige a la actividad enzimática que controla la formación de vasos sanguíneos.
Después de que Folkman falleciera, Benny aplicó ese hallazgo no solo al tratamiento del cáncer sino también a la DMAE mientras trabajaba en el laboratorio del profesor de oftalmología de Harvard, Robert D’Amato.
“Casi todas las soluciones que la gente estaba probando apuntaban a la misma vía VEGF”, le dice Benny a ISRAEL21c. “VEGF es importante pero no es la única vía”.
La molécula que descubrió Benny puede potencialmente detener la formación de exceso de vasos sanguíneos en el ojo, previniendo así los peores efectos de la DMAE húmeda.
Benny enfatiza el “potencial”. Esto se debe a que hasta ahora la molécula sólo se ha probado en animales. No se espera que los ensayos en humanos comiencen hasta dentro de un par de años.
El tamaño importa
La molécula con la que trabaja Benny es pequeña.
“Otras terapias anti-VEGF son proteínas, moléculas grandes que deben administrarse mediante inyecciones intraoculares”, le dice a ISRAEL21c.
“Una molécula pequeña es más fácil de formular en un fármaco y también puede tener (tal vez no en la primera generación, pero sí más adelante) un mecanismo de liberación lenta. Por lo tanto, no necesitaremos inyecciones mensuales sino una vez cada seis meses o incluso una vez al año”.
A su regreso de Boston, Benny se convirtió en profesora de ciencias farmacéuticas en el Instituto de Investigación de Medicamentos de la Universidad Hebrea de Jerusalem en el campus Ein Kerem del Centro Médico de la Universidad Hebrea-Hadassah. Su socio en Orsight Pharma es el Prof. Itay Chowers, jefe de oftalmología del hospital universitario.
Chowers ya había desarrollado modelos para probar tratamientos para la DMAE en animales. Cuando Benny le llevó su molécula, “obtuvimos resultados muy prometedores”, dice.
La Autoridad de Innovación de Israel y la incubadora NGT HealthCare en Nazaret financiaron la empresa de cinco personas, que fue escindida de sus orígenes académicos por Yissum, el brazo de transferencia de tecnología de la Universidad Hebrea.
Además de su papel como directora científica de Orsight Pharma, Benny dice que mantiene su “trabajo diario” dirigiendo su laboratorio en la Universidad Hebrea que se centra en el desarrollo de fármacos, principalmente para el cáncer.
Posibilidades futuras
Benny es optimista en cuanto a que la molécula con la que está trabajando también podría tener potencial para tratar el cáncer.
“Pero como el mercado del cáncer es mucho más competitivo, nos centraremos en la oftalmología… por ahora”, explica.
¿Podrá Orsight Pharma desarrollar finalmente un tratamiento para la DMAE seca?
“Itay está investigando eso”, le dice Benny a ISRAEL21c, “aunque actualmente no se comprende completamente el mecanismo biológico”. Además, afirma: “Hoy no tenemos indicaciones claras sobre quién desarrollará DMAE o cómo prevenirla”.
Como resultado, los pacientes diagnosticados con DMAE no pueden hacer más que “observar y esperar”, sin saber si la afección puede progresar a DMAE húmeda o cuándo.
Orsight Pharma se dirigirá primero al mercado estadounidense, aunque Benny subraya que el producto (y la oportunidad) es más amplio.
Esta oportunidad se insinúa en el apodo corporativo. Además de “vista”, la primera parte de la marca – “O” – significa “luz” en hebreo.
“De eso se trata Israel: traer luz, en este caso a los ojos de la gente”, dice Benny.
Fuente: Israel21C
